探员效果知道，setrusumab 可缩小骨折发生率并加多骨密度和骨酿成。

好意思国食物药品监督顾问局 (FDA) 已授予 setrusumab 打破性疗法认定，用于挽救 2 岁及以上患者 I、III 或 IV 型成骨不全症干系的骨折风险。

成骨不全症 (OI) 主要由COL1A1或COL1A2基因突变引起，导致 1 型胶原卵白生成减少和骨代谢改动。这会导致骨脆性加多和随后的骨折。Setrusumab 是一种皆备东说念主源单克隆抗体，可阻挠骨硬化卵白（一种对骨骼发育有负面退换作用的卵白质），从而促进 OI 患者的新骨酿成、矿物资密度和骨强度。该挽救通过静脉输注进行。

打破性疗法认定得到了 Orbit 探员第 2 阶段部分（ClinicalTrials.gov 标志符：NCT05125809）和已完成的 2b 期 ASTEROID 探员（ClinicalTrials.gov 标志符：NCT03118570）的积极初步临床数据的复古。

在 Orbit 探员的第 2 阶段，14 个月的效果知道，服用 setrusumab 的患者的骨折率显贵缩小，骨矿物资密度 (BMD) 加多。在 24 名患者中，挽救前 2 年经辐射学证据的骨折年均发生率为 0.72。经由平均 16 个月的挽救期后，骨折发生率缩小了 67%，降至 0.00（P = .0014）。此外，接收 setrusumab 挽救 12 个月后，扫数年事组的腰椎 BMD 较基线平均加多 22%（P < .0001；N=19）。

在 ASTEROID 计划中，发现 setrusumab 对骨密度和骨酿成具有统计学显贵影响。在 20mg/kg 高剂量组中，通过 DXA 测量的腰椎面积 BMD 在 12 个月时与基线比拟加多了 8.97%（P <.001）。通过有限元分析诡计，8mg/kg 和 20mg/kg 组的腕部和胫骨骨强度（硬度）与基线比拟也有统计学显贵改善（P <.05），20mg/kg 组的腕部骨强度（防碍负荷）也与基线比拟有统计学显贵改善（P <.01）。

Ultragenyx 首席医疗官 Eric Crombez 医学博士暗意：“FDA 将 setrusumab 指定为打破性疗法，强调了成骨不全症的严重性以及这种疾病对受其影响的东说念主们过火家庭的影响。”“该指定亦然对 Orbit 计划第 2 阶段不雅察到的关键临床益处的认同 ，并复古咱们赶紧将这种计划疗法带给现在尚无获批挽救决策的患者。”

Setrusumab 此前已在好意思国赢得孤儿药履历和儿科荒凉疾病履历。

Setrusumab 还正在通过要道的 2/3 期 Orbit 计划和 3 期 Cosmic 计划（ClinicalTrials.gov 标志符： NCT05768854 ）对患有 OI 亚型 I、III 和 IV 的儿童和年青成东说念主患者进行评估。

对于成骨不全症 (OI)

成骨不全症 (OI) 包括一组影响骨代谢的遗传性疾病。约 85% 至 90% 的 OI 病例是由 COL1A1 或 COL1A2 基因的遗传变异引起的，导致胶原卵白减少或绝顶以及骨代谢发生变化。OI 中的胶原卵白突变会导致骨脆性加多，从而导致骨折率高。OI 患者还发扬出新骨生成不及和骨接纳过多，导致骨矿物资密度缩小、骨质脆弱和无力。OI 还会导致骨骼无理、脊柱盘曲绝顶、难过、活动才能下落和体魄矮小。群众尚未批准任何 OI 挽救才能，该疾病影响了可买卖化地区的约 60,000 东说念主。

对于 Setrusumab (UX143)

Setrusumab 是一种皆备东说念主源单克隆抗体，可阻挠骨酿成负退换剂硬化卵白。阻断硬化卵白有望加多 OI 患者的新骨酿成、骨矿物资密度和骨强度。在 OI 小鼠模子中，使用抗硬化卵白抗体可加多骨酿成、将骨量提升至常常水平，并将抗骨折力测试的骨强度提升至常常水平。

2019 年，Mereo BioPharma 完成了 setrusumab 对 112 名 OI 成东说念主患者的 2b 期剂量探索计划 (ASTEROID)。ASTEROID 计划标明，setrusumab 挽救对 OI 成东说念主患者多个剖解部位的骨酿成和骨密度产生了赫然、剂量依赖性和统计学显贵的影响。

Ultragenyx 和 Mereo BioPharma 正在凭据两边的协作和许可契约在群众边界内协作开荒 setrusumab。两家公司也曾制定了全面的后期贪图，以赓续为 I、III 和 IV 型 OI 的儿科和后生患者开荒 setrusumab。

对于 Ultragenyx

Ultragenyx 是一家生物制药公司，戮力于为患者提供挽救严重荒凉和极荒凉遗传病的新式疗法。该公司已诞生了多元化的获批药物和挽救候选药物组合，旨在挽救医疗需求尚未得到知足且生物学特征明确的疾病，而这些疾病常常莫得获批的疗法来挽救潜在疾病。

该公司由一支在荒凉病挽救药物的开荒和买卖化方面训戒丰富的顾问团队指引。Ultragenyx 的计策以技巧和资本高效的药物开荒为基础，指标是为最殷切的患者提供安全灵验的挽救。

参考开端：‘Ultragenyx receives breakthrough therapy designation for setrusumab (UX143) in osteogenesis imperfecta. News release. Ultragenyx. October 7, 2024.’

注：本文旨在先容医药健康计划，不作任何用药依据，具体用药指引，请盘问主治医生。

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